0 просмотров
Рейтинг статьи
1 звезда2 звезды3 звезды4 звезды5 звезд
Загрузка...

Детей с отредактированным геномом ждет более короткая жизнь

Комфортная антиутопия: как мир примиряется с генной модификацией людей

Двойняшки, которым запрограммировали иммунитет к ВИЧ на генетическом уровне, родились пять месяцев назад. Тогда научное сообщество раскритиковало подобные исследования. Теперь Всемирная организация здравоохранения призывает ученых поделиться опытом. За тем, как из антиутопии генная инженерия превращается в норму, наблюдают «Известия».

В ноябре 2018 Хэ Цзянькуй (He Jiankui), китайский ученый из Южного университета науки и технологий в Шэньчжэне, рассказал о рождении близняшек с измененным геномом. Чтобы защитить детей от ВИЧ, он был отредактирован во время беременности.

Задачей ученого было «отключить» ген CCR5, который связан с формированием белка, позволяющего вирусу попасть в клетку. Хэ работал с парами, в которых ВИЧ-положительными были только мужчины. Они принимали препараты и потому были незаразны. Геном был изменен в 16 эмбрионах, из них 11 были использованы для искусственного оплодотворения. Одна женщина в результате забеременела. Обе копии гена CCR5 удалось изменить лишь у одной из близняшек. У второй отредактирована одна копия, так что она может в будущем заразиться ВИЧ. Позже Хэ заявил, что еще одна женщина ждет ребенка с отредактированным геномом.

Об этой работе ученый рассказал на Втором международном саммите по генетическому редактированию человека в Гонконге. И хотя отдельные коллеги поддержали его исследования, большинство отнеслось к ним негативно.

Отредактированные дети

Ведущий конференции в Гонконге нобелевский лауреат Дэвид Балтимор (David Baltimore) назвал эксперимент безответственным. «Отключение» гена CCR5 повышает опасность заражения лихорадкой Западного Нила и другими вирусными заболеваниями, а также увеличивает вероятность смерти от гриппа. «Я не думаю, что в этом была медицинская необходимость. Список заболеваний [к которым в результате эксперимента снизилась сопротивляемость двойняшек], который был озвучен во время дискуссий, вызывает гораздо больше опасений», — заявил Балтимор.

Неприемлемым назвала эксперимент и Дженнифер Дудна (Jennifer Doudna), одна из создательниц технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, которую, предположительно, использовал Хе. Коллега Дудны Фэн Чжан также поддержал мораторий на имплантацию отредактированных эмбрионов.

Вскоре от исследований Хэ открестился его университет. На сайте появилось объявление о том, что он не ставил руководство в известность о своей работе. И вообще с февраля 2018 года по январь 2021-го находится в неоплачиваемом отпуске. Раздел, посвященный работе с детьми, на сайте лаборатории самого Хэ недоступен. И он не выпустил ни одной статьи об исследовании в рецензируемом научном журнале, хоть и говорил на конференции, что статья передана в одну из редакций. Так что все сведения об успехе эксперимента основаны на выступлении в Гонконге и интервью Associated Press. В университете, как и в больнице, которая якобы одобрила исследования, отметили, что шокированы произошедшим и проводят собственные расследования.

Непонятно и на чьи деньги проводился эксперимент. На саммите Хэ отказался отвечать на этот вопрос. Позже в одном из интервью сказал, что работа финансировалась на частные средства.

Финалом скандала стало заявление правительства Китая о запрете редактирования генома эмбрионов. Подобный запрет до этого был введен во многих странах. Из-за этого Китай и был выбран местом эксперимента Хэ и его бывшим научным руководителем, физиком и биоинженером Майклом Димом (Michael Deem) из Университета Райса в Хьюстоне.

Сюй Нанпин, вице-министр Китая по науке и технологиям

Эксперимент перешел грань морали и этики, которых придерживается академическое сообщество, и оказался шокирующим и неприемлемым.

Ген на милость

За пять месяцев, прошедших с тех пор, отношение к редактированию генома в научном сообществе изменилось. Резкое осуждение превратилось в острожный интерес.

Сторонники китайских опытов были с самого начала, пусть и в меньшинстве. Например, гарвардский генетик Джордж Черч (George Church), обративший внимание на то, что ВИЧ — растущая угроза для человечества. Или заведующий лабораторией эпигенетики развития Института цитологии и генетики СО РАН Сурен Закиян. По его словам, если заявления Хэ правда, «то это колоссальный прорыв для фундаментальной науки».

Тут надо отметить, что вопрос о том, реально ли Хэ достиг успеха, остается открытым. Все личные данные участников эксперимента конфиденциальны.

Больше того, вскоре после скандала выяснилось, что подобными исследованиями занимаются ученые во многих странах. В том числе в России с 2017 года в Национальном медицинском исследовательском центре имени Кулакова.

Денис Ребриков, заведующий лабораторией редактирования генома Национального медицинского исследовательского центра имени Кулакова

В рамках нашей исследовательской работы, продолжающейся с начала 2017 года, мы вносим в геном зиготы такую же модификацию, что и Хэ, с той лишь разницей, что мы не подсаживаем полученные эмбрионы пациенткам.

Отказ от выращивания эмбрионов с отредактированным геномом заведующий лабораторией редактирования генома Денис Ребриков объяснил тем, что побочные эффекты не изучены. И этически эта технология оправдана только для планирующих беременность ВИЧ-положительных женщин с плохим ответом на антиретровирусную терапию.

В феврале 2019 года в американском рецензируемом журнале Cell вышла статья о позитивном побочном эффекте редактирования генома. Тесты показали, что удаление у мышей того самого гена CCR5 улучшает их когнитивные (познавательные) функции. Также ученые выяснили, что люди, у которых CCR5 отсутствует из-за естественной мутации, быстрее восстанавливаются после инсульта.

Одна из авторов статьи, Альчино Сильва (Alcino Silva) из Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе, подчеркнула, что последствия от такого воздействия известны пока только для мышей. Так что ученые сконцентрировались на разработке препаратов, которые смогут блокировать этот ген у пациентов, проходящих реабилитацию после инсульта.

В апреле авторы другого исследования побочных эффектов редактирования генома отозвали статью из британского научного журнала Nature Methods. За год с момента публикации ее несколько раз критиковали за некорректную постановку эксперимента. Ученые из Стэнфордского и Колумбийского университетов сравнивали мышей с отредактированным геномом с другими мышами той же линии (так называют группы искусственно выведенных мышей). И пришли к выводу, что мутацию, приводящую к слепоте, можно вылечить с минимальным количеством побочных эффектов. Научное сообщество, среди прочего, указало на то, что сравнивать подопытных нужно было с их родителями. В таком случае в геноме после тестов обнаруживается более 100 крупных мутаций. В новой публикации ученые признают, что их начальные выводы ошибочны. Однако с отзывом статьи согласились только двое из шести авторов.

Редактирование генома отдельных клеток с помощью системы CRISPR/Cas9 по всему миру продолжается. В Китае, где запретили менять геном эмбриона, пациентам вводят модифицированные лимфоциты в качестве иммунотерапии рака. Тестировать технологию по борьбе с этим заболеванием на 18 добровольцах начали в США еще в январе 2018 года. А на 2019 год в Соединенных Штатах и Европе запланировано начало клинических испытаний по редактированию стволовых клеток крови для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной анемии (связанных с гемоглобином заболеваний).

Кстати, в Великобритании, где в 2016 году было разрешено в исследовательских целях редактировать геном эмбрионов человека, запрет после истории с китайскими двойняшками так и не был введен. И там в том же 2016 году на свет появился ребенок, родителями которого можно считать трех человек. Исследования, которые к этому привели, очевидно, велись до официального разрешения.

Российские ученые планируют заняться редактированием генома у живого человека в ближайшие три-четыре года, сообщила в августе прошлого года «РИА Новости» сотрудник лаборатории мутагенеза ФГБНУ «Медико-генетический научный центр», кандидат медицинских наук Светлана Смирнихина.

В феврале этого года Минобрнауки вместе с РАН разработали проект программы развития генетических технологий на 2019–2027 годы. Сделать это распорядился в ноябре 2018 года президент Владимир Путин. Тогда отмечалось, что программа нужна для ускорения развития генетических технологий и предупреждения чрезвычайных ситуаций биологического характера. А издание «Хайтек» отмечало, что в рамках этой программы откроют лаборатории по развитию технологии генетического редактирования.

Читать еще:  Профилактика ревматизма первичная и вторичная

Экономика против этики

Через несколько дней после того, как правительство Китая запретило редактировать геном эмбрионов, глава Всемирной организации здравоохранения Тедрос Адханом Гебрейесус призвал обсудить возможные последствия использования генной инженерии. И отметил, что надо начать обсуждение с того, стоит ли вообще подобное обсуждать, так как «есть большая часть населения, которая говорит: «Не надо это трогать».

И вот несколько дней назад эксперты ВОЗ пришли к выводу, что обсуждать, как и трогать, нужно. Они призвали создать регистр проводимых в мире исследований в сфере редактирования генов человека. И надеются на дискуссию с учеными, чтобы «лучше понять технические условия и нынешние мероприятия в сфере управления» исследованиями. Также ВОЗ будет проводить консультации с общественниками, группами пациентов, специалистами по этике и учеными в области социальных отношений.

По мнению профессора юриспруденции в Стэнфорде Хэнка Грили (Henry T. Greely), вопрос, когда ученым позволят улучшать людей, связан не столько с этикой, сколько с экономикой. Общественное мнение может измениться, если какая-нибудь крупная фармацевтическая компания начнет работать в этой сфере. И достаточно будет нескольких ярких маркетинговых кампаний под лозунгом «Мы изменим ваших детей», а также социологических опросов, посвященных праву родителей убирать возможные наследственные заболевания у потомков.

Правда, Грили полагает, что произойдет это нескоро. Пока технология CRISPR слишком сложна. И крупные игроки не будут заниматься незаконными исследованиями, чтобы спрогнозировать возможную выгоду.

Способствовать популяризации генной модификации могут и компании, не связанные с медициной. В декабре 2017 года Управление перспективных исследовательских проектов Минобороны США (DARPA) вложило $100 млн в разработку генетического оружия для борьбы с малярийными комарами, грызунами и другими видам животных, несущими угрозу человеку и окружающей среде. В ООН выступили с критикой этого проекта, так как уничтожение одних видов может оказать негативное воздействие на другие.

Есть успехи с CRISPR и у сельского хозяйства. Так, в Китае удалось создать свиней с пониженным содержанием жира после замены части генов генами мышей. А американская компания Monsanto планирует использовать CRISPR, чтобы вывести новые сорта растений, более урожайные и устойчивые к экстремальным условиями среды.

CRISPR, или короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами, обнаружили в Японии еще в 1980-е годы. Но догадались, как использовать особенности генома этой бактерии, только в 2010-е французские генетики Филипп Хорват (Philippe Horvath), Эммануэль Шарпентье (Emmanuelle Marie Charpentier) и их американская коллега Дженнифер Дудна (Jennifer Doudna).

Отличие CRISPR/Cas9 от других способов генного редактирования в том, что изменения ДНК можно четко направлять. Раньше конструкцию клетки изменяли, не имея возможности предсказать, куда встанет новая последовательность. К тому же невозможно было изменить существующие свойства организма — только добавить новые.

В CRISPR/Cas9 есть специальный фермент, который разрывает нужно место в геноме. Cas в названии — это белок, участвующий в разрушении клеток. Когда организм начинает восстанавливать клетку, он ищет для этого нужные последовательности в соседних геномах. По технологии, клетка должна найти ее в ферментах, которые ввели в организм генетики.

«Отредактированные» младенцы: в Китае родились первые в мире близнецы с искусственно изменённым геномом

Учёный Хэ Цзянькуй из Южного научно-технологического университета (Китай) объявил о появлении на свет первых в мире детей из генетически изменённых эмбрионов. С помощью технологии редактирования генома CRISPR/Cas9 исследователю, ранее проводившему эксперименты с зародышами мышей и обезьян, удалось добиться, чтобы одна из родившихся близнецов получила пожизненный иммунитет к ВИЧ. О своём эксперименте генетик рассказал в интервью Associated Press.

«Огромная ответственность»

Технология CRISPR/Cas9 была открыта в 2013 году. С тех пор учёные провели эксперименты по редактированию ДНК в организме взрослого человека, чтобы вылечить его от наследственного заболевания. Однако при этом у подопытного не предусматривалось появление потомства, и поэтому работа учёных носила точечный характер и исключала появление нежелательных последствий в будущем.

Однако редактирование генома на уровне целого эмбриона имеет кардинальные отличия — в этом случае ребёнок с изменённой ДНК, повзрослев, может передать её по наследству. Именно непредсказуемость последствий такого эксперимента вызывала опасения учёных, не решавшихся проводить столь неоднозначные опыты. Кроме того, на Западе и в США генетическое редактирование эмбрионов человека разрешено исключительно в исследовательских целях. Полученные зародыши нельзя имплантировать женщине для вынашивания — учёные обязаны их уничтожить в течение двух недель после создания.

В свою очередь, в КНР официального запрета на редактирование жизнеспособных эмбрионов нет.

«Я чувствую огромную ответственность не только за то, что провёл такую операцию первым, но также за то, что другие могут последовать моему примеру. Что делать дальше, должно решить общество», — отметил китайский учёный.

В эксперименте приняли участие семь пар, в которых мужчина был инфицирован ВИЧ. Однако, как показывает практика, даже в том случае, если один из партнёров является носителем смертельно опасного вируса, возможно рождение здорового потомства. При этом остаётся и риск зачать ребёнка, который унаследует ВИЧ от одного из родителей.

Все участники опыта Хэ Цзянькуя планировали детей, однако опасались, что те станут носителями вируса иммунодефицита. В ходе ЭКО учёный попытался отредактировать полученные эмбрионы — «отключить» ген CCR5, кодирующий белок, который позволяет ВИЧ проникнуть в клетку. Одна из процедур оказалась успешной.

У родителей, пожелавших остаться неизвестными, родились совершенно здоровые близнецы. У одной девочки были изменены обе копии CCR5 — это, по словам учёного, исключает «наследование» вируса, а также обеспечивает ребёнку пожизненный иммунитет к нему. У другой малышки изменённой оказалась только одна копия гена. Это также гарантирует отсутствие вируса в её ДНК, однако вероятность заражения извне остаётся.

Учёный подчеркнул, что решил провести эксперимент на пациентах с ВИЧ, поскольку в Китае им инфицированы от 500 тыс. до 1,5 млн жителей. При этом Хэ Цзянькуй отметил, что человек с изменённым геном CCR5 более восприимчив к другим заболеваниям — например, гриппу и лихорадке Западного Нила.

Этический аспект

Большая часть мирового научного сообщества раскритиковала китайского специалиста за проведение на людях опытов, эффективность и безопасность которых остаётся под сомнением.

В интервью AP эксперт по редактированию генов Пенсильванского университета Киран Мусунуру назвал опыт китайского коллеги «бессовестным экспериментом над людьми, который не является морально или этически оправданным».

«Любая из существующих сегодня технологий редактирования генома недостаточно изучена для внедрения в медицинскую практику. Требуется провести множество подготовительных процедур, которые позволили бы убедиться в безопасности таких операций. Для генетически «отредактированных» детей это создаёт существенный риск, который даже несопоставим с риском заболеть ВИЧ. На мой взгляд, такие опыты преждевременны. Ни российский, ни большинство зарубежных этических комитетов не позволили бы провести эксперимент, на который решился китайский учёный», — сообщил в беседе с RT сотрудник Института общей генетики РАН Валерий Ильинский.

Информагентство AP также отметило, что Хэ Цзянькуй официально сообщил о своей работе правительству Китая через реестр клинических испытаний лишь 8 ноября — за несколько дней до рождения близнецов.

При этом также остаётся неясным, понимали ли участники эксперимента его истинные цели и потенциальные риски, поскольку форма согласия, которую они подписали, называлась «Программа разработки вакцины против СПИДа».

В свою очередь, Хэ Цзянькуй отметил, что лично объяснил всем парам задачи предстоящих процедур, подчеркнув, что они безопасны. Учёный пообещал всем родившимся детям медицинскую страховку и регулярные обследования по достижении совершеннолетия.

«Я верю, что мой эксперимент поможет семьям и их детям. Если у последних проявятся какие-либо побочные эффекты вследствие перенесённой операции, я продолжу держать ситуацию под контролем», — заявил китайский генетик.

Подробные результаты эксперимента Хэ Цзянькуй представит на Второй международной конференции по редактированию генома человека, который начнётся 27 ноября в Гонконге.

«Мы должны осознавать, что все внесённые в ДНК эмбриона изменения унаследуют будущие поколения. Мы никогда раньше не проводили операций, которые могли бы повлиять на целый генофонд», — заявил биолог и глава конференции Дэвид Балтимор.

Напомним, что британский физик Стивен Хокинг в своём последнем труде предупредил об опасности появления «нового вида суперчеловека» в связи с развитием генной инженерии. Учёный отметил, что некоторые люди решат «улучшить свои качества», а остальные, «сформировав низшую касту», со временем вымрут.

Наука

Медицина

«Этически неоправданно»: в Китае родились «дизайнерские» дети

В Китае родились генетически отредактированные дети

В Китае родились девочки-близнецы, чей геном был отредактирован на стадии эмбрионального развития для защиты их от ВИЧ — по крайней мере, так говорят руководившие исследованием ученые. Научной статьи с деталями работы пока что нет.

Читать еще:  Есть вопрос: как пользоваться телефоном в кровати без вреда для здоровья

Китайские ученые из Южного университета науки и технологий в Шэньчжэне сообщили, что в ноябре 2018 года помогли появиться на свет первым детям с отредактированным геномом — девочкам-близняшкам, по данным Technology Review, речь идет о методе CRISPR.

Однако ни научной статьей, ни как-либо еще они свое заявление не подкрепили. О своем триумфе китайские ученые рассказали на Международной конференции по редактированию генома в Гонконге, а также поделились подробностями в интервью агентству Assosiated Press.

В команду вошел также американский генетик.

Использование этой технологии запрещено на территории США из-за рисков, которые она может нести для потомков «отредактированного» человека.

По словам исследователя Хе Цзянькуя, команда изменила ДНК эмбрионов, полученных от семи пар, обратившихся к врачам за искусственным оплодотворением. Беременности удалось добиться лишь в одном случае. Целью редактирования было наделить детей невосприимчивостью к ВИЧ — особенностью, с которой рождаются некоторые люди. Разглашение имен или иные данных родителей запрещено.

«Я чувствую огромную ответственность за то, чтобы это стало не просто первым случаем, а примером, — говорит Хе. — Общество решит, что делать дальше».

Хе обучался в Стенфорде и университете Райса, где познакомился с профессором биоинженерии Майклом Димом, который и стал его напарником в редактировании генома детей. После возвращения в Китай Хе несколько лет экспериментировал на эмбрионах мышей, обезьян и людей, чтобы отработать технологию.

По словам Хе, ВИЧ — серьезная проблема для Китая. Он поставил перед собой задачу «выключить» ген CCR5, который связан с формированием белка, позволяющего вирусу попасть в клетку.

У всех участвовавших в эксперименте отцов был обнаружен ВИЧ, а у всех матерей его не было. Инфицирование женщин и их будущих детей было маловероятно — мужчины принимали препараты, подавляющие активность вируса. Задачей исследователей было защитить детей от ВИЧ в будущем.

Собрав сперму будущих отцов, ученые отделили сперматозоиды от семенной жидкости, в которой мог находиться вирус. Затем ввели сперматозоиды в яйцеклетки будущих матерей и отредактировали геном получившихся эмбрионов. На 3-5 день развития исследователи проверили, насколько успешно оказалось редактирование.

Всего они изменили 16 из 22 полученных эмбрионов. 11 из них были использованы для искусственного оплодотворения, которое закончилось беременностью лишь у одной пары — у женщины прижились сразу два эмбриона. При этом у одного из них обе копии гена CCR5 оказались изменены, другой же получил и измененную, и неизмененную копию гена. Второй ребенок все еще будет иметь возможность заразиться ВИЧ, однако неизвестно, насколько она будет снижена.

«Это недобросовестно, — считает доктор Киран Мусунуру из Пенсильванского университета. — Это эксперимент на людях, никак не оправданный морально и этически».

«Слишком преждевременно, — отмечает доктор Эрик Топол из Исследовательского института Скриппса в Калифорнии. — Мы имеем дело с «инструкцией по эксплуатации» человека. Это большое дело».

А вот гарвардский генетик Джордж Черч смотрит на работу оптимистично. «Я считаю, это допустимо», — говорит он, акцентируя внимание на том, что ВИЧ — большая и растущая угроза для общественного здоровья.

«Редактирования как будто почти и не было», — добавляет Черч.

Тем не менее, он, как и Мусунуру, критически относится к тому, что Хе использовал для оплодотворения эмбрион, которому досталась лишь одна защищающая от ВИЧ копия гена.

«Этого ребенка практически ничего не защищает от ВИЧ. При этом вы подвергаете его здоровье необоснованным рискам», — говорит Мусунуру.

«Геномное редактирование – медицина будущего, в которой можно исправлять геном, а потом получать здоровых людей, этим надо заниматься, чтобы потом транслировать эти знания в медицину, — рассказал «Газете.Ru» Сурен Закиян, доктор биологических наук, профессор, заведующий лабораторией эпигенетики развития Института цитологии и генетики СО РАН, отметив, что пока не известны детали эксперимента и нет научной публикации. –

Если это так, то это колоссальный прорыв для фундаментальной науки».

Однако, даже если редактирование прошло идеально, без нормального гена CCR5 у человека повышается риск заражения другими вирусными заболеваниями, например, лихорадкой Западного Нила, а также смерти от гриппа, отмечает Мусунуру. Учитывая, что существует много способов предотвратить ВИЧ, а при заражении можно успешно сдерживать болезнь антиретровирусными препаратами, у критиков вызывает сомнения обоснованность медицинского вмешательства, приносящего дополнительные риски.

Кроме того, вызывает вопросы тот факт, что Хе уведомил государство через реестр клинических испытаний о начале эксперимента лишь 8 ноября — почти через год спустя после его начала. Неизвестно и то, понимали ли будущие родители в полной мере все плюсы и минусы предстоящего вмешательства. Так, в формах согласия на проведение процедуры говорилось, что они участвуют в программе разработки вакцины против СПИДа.

Во время принятия участниками эксперимента решений Дим находился в Китае. Он утверждает, что «абсолютно уверен», что те были в состоянии оценить все риски. Хе добавляет, что лично разъяснил парам задачи исследования и объяснил, что редактирование человеческого генома ранее не проводилось и несет в себе определенные риски. Также, по словам Хе, он пообещал всем родившимся детям медицинскую страховку и регулярные обследования до 18 лет и далее.

Предпринимать новые попытки редактирования генома эмбрионов Хе пока что не собирается — сначала надо убедиться, что оно не навредило рожденным детям.

«Я верю, что это способно помочь семьям и их детям, — говорит Хе. — Если это приведет к нежелательным побочным эффектам или навредит, я буду чувствовать ту же боль, что и они, и ответственность за это будет лежать на мне».

В 2017 году одним из 10 человек, внесших наибольший вклад в науку по версии журнала Nature стал биолог Дэвид Лиу. Он более десяти лет руководил проектами по улучшению технологий редактирования генома, в том числе – CRISPR. Основное его достижение –

создание методики, позволяющей редактировать основания ДНК с помощью искусственных ферментов.

С помощью CRISPR нельзя, например, переписать фрагменты ДНК в некоторых клетках, что создает определенные проблемы. В октябре 2017 года исследователи под руководством Лиу опубликовали результаты одной из последних попыток по улучшению технологии CRISPR. Они использовали созданный в лаборатории фермент, чтобы превратить азотистые основания ДНК аденин и тимин в гуанин и цитозин. Ранее такого фермента в природе не существовало. Также Лиу нашел способ включения синтетических аминокислот в белки в живых клетках.

В ноябре 2017 года состоялась еще одна громкая процедура по редактированию генома. 44-летний мужчина, страдавший от синдрома Хантера, генетического заболевания, нарушающего обмен веществ, согласился на экспериментальное лечение, которое стало первым случаем редактирования генома прямо внутри пациента.

Врачи использовали нуклеазы цинковых пальцев — сложные синтетические белки, позволяющие расщепить ДНК и заменить поврежденный участок на необходимый исследователям фрагмент, введя в клетку в качестве матрицы для рекомбинации нужную последовательность ДНК.

С помощью обезвреженных вирусных частиц врачи внутривенно ввели пациенту нуклеазы цинковых пальцев и миллиарды копий нового гена. Добравшись до печени, «пальцы» должны разрезать ДНК и позволить новому гену встроиться в нее — тогда клетки смогут вырабатывать необходимый фермент.

По словам врачей, избавить от заболевания такая терапия сможет вряд ли, но остановить его развитие может получиться.

Ученый объявил о рождении первых в истории человечества ГМО-детей, а сам бесследно исчез

Китайский ученый Хэ Цзянкуй.

Пожалуй, это была сенсация года. А то и десятилетия. Группа китайских ученых во главе с Хэ Цзянкуем из Южного научно-технологического Университета в Шенчьжене объявила о рождении первых генно-модифицированных близнецов. Как утверждают ученые, Нана и Лулу стали невосприимчивы к ВИЧ. Якобы, близнецы появились на свет здоровыми, как и все обычные дети. Если это так, мы имеем дело с революционным событием в науке и медицине, которое кардинально изменит облик человечества. Но есть одно “но”. Подобные эксперименты строго запрещены в большинстве стран мира, включая Китай. Хэ Цзянкуй вскоре после сенсационного выступления загадочно исчез.

Что сделали с Наной и Лулу?

По словам Хэ Цзянкуя, яйцеклетка матери Грейс была искусственно оплодотворена спермой, полученной у ВИЧ-инфицированного отца, Марка. Сразу после оплодотворения яйцеклетки в нее был внедрен механизм редактирования гена (о том, что это такое, — см. “Как редактируют гены”), который удалил из генома участок ДНК, ответственный за внедрение вируса ВИЧ в клетку человека. Механизм, по словам ученых, успешно сработал, эмбрионы пересадили в организм матери. Женщина родила двойню.

Читать еще:  Акушер Бегизова Аида Маирбековна – записаться к врачу

Как редактируют гены?

Технология, с помощью которой производится редактирование генов — «молекулярные ножницы» или CRISPR (англ. — clustered regularly interspaced short palindromic repeats, что значит “кластеризованные, регулярно распределенные короткие палиндромные повторы”) была открыта в 2015 году. Систему “подсмотрели” у бактерий. С помощью CRISPR бактерии узнают чужеродные ДНК (например, некоторых вирусов) и избавляются от них, защищаясь от инфекции. Молекулы CRISPR образуют комплексы с белками, которые способны разрезать чужеродные ДНК. Наиболее изученный — ДНК-разрезающий белок Cas-9. Именно этот комплекс и использовал Хэ Цзянкуй в эксперименте. Ген, который помогает вирусу ВИЧ проникнуть в клетку, — ССR5 — был вырезан из генома близнецов Наны и Лулу.

Это вообще безопасно?

Сам Хэ Цзянкуй утверждает, что безопасно. Правда, никто пока “близнецов-ГМО” не видел и не обследовал. Пошаговых подробностей самого эксперимента пока тоже нет. Там очень много нюансов, и только полная информация позволит специалистам оценить истинные масштабы события.

Но что очевидно экспертам — подобное редактирование может вызвать мутации других генов. Более того, есть более безопасный способ профилактики ВИЧ-инфекции и предотвращения передачи вируса от инфицированного отца эмбриону. Эксперт из Университета Пенсильвании Киран Мусунуру считает, что медицинские риски проведения экспериментов, подобных китайскому, не оправданы. Если инфицированный партнер получает антивирусную терапию, то риск передачи ВИЧ эмбриону снижается на 96%. Специалисты уже сегодня могут проводить искусственное оплодотворение с очисткой цельной спермы и выделении из нее подвижных сперматозоидов, с их последующим тестированием на ВИЧ. То есть без опасного вмешательства в геном будущего ребенка.

Прорыв китайского ученого вызвал бурю негативной критики в мировом научном обществе.

Впрочем, кроме ВИЧ, для человека опасны и другие вирусы. Например, лихорадки Западного Нила. Смертность от вируса гриппа тоже по-прежнему велика. И, что интересно, — и тому, и другому вирусу становятся в большей степени подвержены именно люди, у которых нет того самого гена CCR5, удаленного у близнецов! “Выключив” одну страшную болезнь, мы фактически открываем путь для не менее опасных заболеваний.

Какой закон нарушил китаец?

У сожалению, а может быть, и к счастью, прорыв китайского ученого вызвал бурю негативной критики в мировом научном обществе. И дело не в ревности коллег. Редактирование генов эмбрионов запрещено законом во многих странах. Измененные ДНК будут переданы следующим поколениям, и неизвестно какие мутации могут возникнуть у детей и внуков генно-модифицированных людей.

Китайская Национальная Комиссия по Здравоохранению поручила проверить этический комитет Южного Научно-технологического университета Шенчьженя, в котором работает (пока еще) ученого. По местным законам (как и в большинстве стран мира), ни один из исследуемых эмбрионов человека или животных, не должен использоваться в целях репродукции. То есть редактировать гены можно. Но выращивать потом живое существо — запрещено.

Более 120 ученых Китая и других стран мира назвали «исследование» Хэ Цзянкуя «сумасшедшим» и потребовали законодательно запретить подобные исследования.

«Ящик Пандоры открыт. Его нужно закрыть пока еще не поздно. Мы, исследователи в области биомедицины, выступаем категорически против и осуждаем любые попытки редактирования генома эмбрионов, совершенные в обход безопасности и этических норм», — сообщается в письме ученых, опубликованном в популярной китайской социальной сети Weibo.

Госпиталь в Шенчьжене, на базе которого со слов Хэ Цзянкуя было получено одобрение на проведение исследования, отрицает какую-либо взаимосвязь с ученым. Южный Научно-технологический Университет в Шенчьжене, в котором, как сообщается, Хе Цзянкуй отсутствовал с февраля этого года, также не был проинформирован о проведении исследований.

Сам Хэ Цзянкуй, видимо, тоже понимал, что никто ему не позволит довести эксперимент до конца, и официально сообщил о проводимых им экспериментах гораздо позже после их начала. А должен был — строго до начала.

После своего яркого выступления ученый… исчез. Его не могут найти журналисты. С 28 ноября после выступления на Втором Международном Саммите по редактированию генома в Гонконге он не появляется на публике. Нет его и в университете. Надеемся, что Хэ Цзянкуя не расстреляли (шутка. В Китае за подобное не расстреливают). Местные СМИ предполагают, что ученый сидит под домашним арестом и ждет окончания расследования.

КСТАТИ

В Китае ДНК редактируют активно, но результатов пока мало

В отличие от других стран, Китай лидирует в использовании технологий редактирования генов методом CRISPR. Например, в 2016 году китайские ученые впервые ввели генетически модифицированные клетки пациентам с фатальным раком легких, у которых химиотерапия и радиотерапия не привели к успеху. С этой целью в иммунные клетки (T-лимфоциты), полученные из крови пациента вводят комплекс CRISPR-Cas9. Комплекс удаляет из ДНК клеток ген, кодирующий белок PD-1. Этот белок маскирует раковые клетки под здоровые. После нейтрализации PD-1 организм начинает распознавать опухолевые клетки как чужеродные и уничтожать их. После удаления гена PD-1 модифицированные Т-лимфоциты вводят обратно в организм пациента, где они начинают работать. С использованием данного механизма в настоящее время в Китае проводят клинические исследования с участием пациентов с различными видами рака, например раком пищевода, множественной миеломой, саркомой, меланомой. Результаты исследований пока неизвестны.

Кроме раковых заболеваний систему CRISPR тестируют для лечения генетических заболеваний, таких как муковисцидоз, мышечная дистрофия, хорея Геттингтона, наследственные виды слепоты и др. В этом случае система редактирует мутации генов, которые приводят к развитию этих заболеваний.

ЦИТАТА В ТЕМУ

«Появление «сверхлюдей» с улучшенным генетическим материалом может вызвать серьезные политические проблемы с «неулучшенными» людьми. Предположительно, они либо вымрут, либо не будут ничего решать. Вместо них появится раса существ, самостоятельно проектирующих и улучшающих себя».

Стивен Хокинг, ученый, популяризатор науки.

7 самых впечатляющих экспериментов с генами

Технология редактирования генов CRISPR сегодня используется во многих целях. Система позволяет с точностью разрезать или изменять ДНК любой клетки. И она более проста, в сравнении с более старой методикой генной инженерии. Рассмотрим, где она уже нашла свое применение.

1. Использование в трансплантации органов. Ученые считают, что животные могут быть отличными донорами органов для людей. Но предыдущие попытки пересадки органов от животных человеку были неуспешны. Иммунная система человека отторгает чужеродный орган. Использование CRISPR позволяет редактировать ДНК иммунных клеток человека и защищает органы от отторжения.

2. Производство новых улучшенных фруктов. Вам еще неизвестна земляная вишня — фрукт размером с томат и вкусом ананаса и манго? Сейчас эта дикая культура произрастает в Америке. Американские ученые считают, что с использованием CRISPR эта культура может занять прочное место в домашнем хозяйстве.

3. Изменение цвета растений. Редактируя гены зародышей растений японские ученые изменили окраску стеблей, листьев и цветов садовых растений с фиолетового на белый.

4. Редактирование генов человеческих эмбрионов. Американские ученые сообщили о редактировании мутаций генов эмбрионов, ответственных за развитие гипертрофической кардиомиопатии. Заболевание встречается с частотой 1:500 человек и может приводить к сердечной недостаточности и внезапной смерти.

5. Лечение мышечной дистрофии у собак. Редактирование с помощью CRISPR позволяет удалить мутацию генов, ответственную за развитие мышечной дистрофии Дюшенна. Это заболевание чаще встречается у мальчиков (с частотой 1:3500) и приводит к дистрофии не только скелетных мышц, но и мышцы сердца. Пациенты обычно доживают только до 30 летнего возраста. В настоящее время метод испытывают на собаках.

6. Лечение рака и болезней крови. Технологию CRISPR активно тестируют для лечения пациентов с различными видами рака, а также болезнями крови, таких как бета-талассемия и серповидно-клеточная анемия. С этой целью редактирование генов производится в иммунных клетках (при раковых заболеваниях) и стволовых клетках костного мозга (при заболеваниях крови). Отредактированные клетки вводятся обратно в организм пациента, где они начинают размножаться и бороться с заболеванием.

7. Борьба с комарами. Малярия — заболевание, передающееся комарами, настоящий бич человечества. Ежегодно малярия уносит жизни около 400 тысяч человек. Редактируя гены самок малярийных комаров, ученые лишают их способности кусать и откладывать яйца.

Ссылка на основную публикацию
Статьи c упоминанием слов:

Adblock
detector